일본 오츠카제약과 미국 아이오니스 파마슈티컬스가 각각 뇌신경계 질환과 희귀 유전자 질환 치료제의 임상 3상 관련 결과를 공개했다. 오츠카제약은 Psych Congress 2026에서 성인 ADHD 치료물질 Centanafadine(Simtriyo)의 3b상 추가 분석 결과를 발표했으며, 불안증을 동반한 18~65세 성인 환자 315명을 대상으로 8주간 진행한 시험에서 AISRS 지표 개선이 보고됐다. 아이오니스의 희귀 유전자 질환 치료제 관련 구체적 성과는 본문에서 별도로 다뤄질 것으로 보인다.
Travere Therapeutics를 리브랜딩하고 희귀 신장질환 치료제 Filspari 출시를 이끈 Eric Dube CEO가 건강과 가족을 이유로 자리에서 물러난다. 후임으로는 Amicus Therapeutics 전 CEO였던 Bradley Campbell이 선임됐다.
그동안 고가 신약의 환자 접근성 논의는 주로 항암제나 희귀·중증질환 치료제를 중심으로 이뤄져 왔다. 하지만 최근에는 생명을 직접 위협하지 않는 만성질환 영역에서도 기존 치료보다 효과나 투여 편의성을 개선한 고가 신약이 잇따라 등장하면서 논의 범위가 넓어지고 있다. 미국의 최혜국대우(MFN) 약가 정책이 이런 흐름을 촉발할 수 있는 변수로 지목되는데, 미국이 해외 저가 기준으로 자국 약가를 낮추려는 움직임을 보이면 글로벌 제약사가 한국 등 특정 국가에서 낮은 약가를 수용하기 더 어려워질 수 있다는 것이다.…
비원메디의 HER2 이중특이성 항체 '지헤라주(자니다타맙)'는 지난 3월 담도암 2차 치료제로 국내 첫 품목허가를 받았으며, 이후 글로벌 3상 HERIZON-GEA-01 결과를 근거로 위암 1차 치료 적응증 확대와 함께 희귀의약품 지정을 신청했다. 식약처가 공개한 중앙약사심의위원회 회의록에 따르면 지난 8월 서면 심의에서 이 안건은 참여 위원 10명 중 대다수의 반대로 '타당하지 않음'으로 부결됐다.…
보건복지부는 지난 6월부터 약제급여목록상 표시가격과 실제 청구에 쓰이는 별도합의가격을 분리 운영하는 약가유연계약제를 시행해 왔다. 현재 적용 대상은 신약급 약제, 희귀의약품, 첨단바이오의약품, 개량신약 및 동등생물의약품 등이며, 위험분담제(RSA)가 적용된 약제는 제외돼 있다. 이런 가운데 제약업계는 항암제 등 복합환급형 RSA 약제에도 유연계약제를 도입해 달라고 요구하고 나섰다.…
혁신신약의 건강보험 급여 등재 기간을 단축하기 위해 신속등재 절차 도입과 함께 전문 심사역량 및 사후평가 체계 마련이 필요하다는 의견이 제시됐다. 정부는 희귀질환 치료제를 대상으로 100일 이내 등재를 목표로 한 시범사업을 추진 중이며, 등재 과정에서 지연되는 단계를 파악하고 급여 이후 치료 효과를 평가할 수 있는 기반 마련이 요구됐다. 대국민 조사에서는 신약 접근성 제고와 함께 전문 심사조직, 명확한 평가기준, 환자 의견 반영 등이 필요하다는 인식이 확인됐다. 보건복지부는 희귀질환 대상 신속등재 시범사업을 추진하고 있다.
희귀질환 전문기업 바이오마린이 소아 유전성 성장장애인 누난증후군 환자를 대상으로 한 복스조고(Voxzogo) 개발을 중단한다고 발표했다. 누난증후군은 키, 얼굴 형태, 심장 등에 영향을 미치는 유전 질환이다. 회사는 치료 환경 변화를 개발 중단의 배경으로 언급했다. 구체적인 임상 데이터나 중단 사유에 대한 세부 내용은 기사에 명시되지 않았다.
호주 치료제품청(TGA)이 2026년 8월 제품정보 안전성 업데이트를 통해 로슈의 CD20×CD3 이중특이항체 '콜룸비(글로피타맙)' 제품정보에 혈구탐식성 림프조직구증(HLH)과 진행성 다초점백질뇌병증(PML) 관련 위험을 새롭게 반영했다. 같은 업데이트에서 노바티스의 백혈병 치료제 '셈블릭스', 아스트라제네카의 신경섬유종증 치료제 '코셀루고'에도 안전성 정보가 추가됐다. TGA는 이를 통해 항암제 및 희귀질환 치료제의 시판 후 안전성 모니터링을 강화하고 있다.
