대사·만성질환

겸상적혈구병 유전자교정 치료, 환자 3명 모두 통증발작 없어(초기결과)

코메디닷컴2026-11-09
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요약

미국 카마우 테라퓨틱스가 겸상적혈구병 원인 유전자(HBB)의 DNA 염기 하나를 직접 고치는 유전자 교정 치료제 '눌라셀'의 임상 1·2상 중간결과를 공개했다. 개선된 제조공정으로 치료한 환자 3명 모두 퇴원 시 수혈이 필요 없었고 관찰 기간 통증 발작도 나타나지 않았으며, 6개월 이상 추적한 2명은 정상 성인 혈색소 비율이 각각 76.8%, 66.8%로 확인됐다.

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큐레이터 노트

이 소식을 어떻게 읽어야 하는지

환자 3명의 초기 결과이고 추적 기간도 짧아 효과가 오래 지속될지, 장기적으로 안전한지는 아직 확인되지 않았다. 과거 다른 개발사 시절 임상에서 중대한 부작용이 나와 중단된 적이 있다는 점도 함께 읽을 필요가 있다.

이 색인은 생활 정보이며 의학적 진단·치료·처방을 대신하지 않습니다. 증상이 있거나 건강에 관한 판단이 필요하면 반드시 의료 전문가와 상담하세요.

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