희귀질환약 5종, 비용효과성 평가 '등재 후'로 미루는 시범사업 대상 선정

보건복지부가 희귀질환치료제 신속등재 시범사업 대상으로 전신 농포성 건선, 뒤쉔 근디스트로피, 활성화된 PI3K 델타증후군, SOD1 변이 루게릭병, 원발성 담즙성 담관염 치료제 등 5종을 선정했다고 밝혔다. 이 사업은 등재 전에 반드시 거치던 비용효과성 평가를 등재 이후로 미루고, 실제 임상 성과와 사전 합의한 평가계획서에 따라 사후평가를 하는 방식이다. 선정된 약제는 사후평가계획서 보완 등을 거쳐 늦어도 2027년 1월까지 등재 신청을 마쳐야 한다.