Ionis Pharmaceuticals의 잔바스트로(Zanvastro)가 미국 FDA 승인을 받았다. 이는 희귀 신경질환인 알렉산더병에 대한 최초의 질병조절 치료제다. 알렉산더병은 치명적인 경과를 보이는 희귀 신경계 질환으로 알려져 있다. 이번 승인으로 해당 질환에 대한 치료 옵션이 처음으로 마련됐다.
큐픽스 바이오 해설
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- 희귀질환
- 환자 수가 매우 적어 치료제 개발과 임상시험 수행이 어려운 질환군을 뜻한다.
- 질병 조절 치료제
- 증상 완화를 넘어 질병의 근본 진행 과정 자체를 늦추거나 바꾸는 것을 목표로 하는 치료제를 말한다.
- 안티센스 올리고뉴클레오타이드
- 특정 유전자의 메신저 RNA에 결합해 단백질 생성을 억제하거나 조절하는 방식의 약물 기술이다.
- 신경퇴행성 질환
- 신경세포가 점진적으로 손상되거나 사멸하면서 기능 저하가 진행되는 질환을 통칭한다.
희귀 신경질환은 환자 수가 적어 치료제 개발 유인이 낮고, 자연적인 질병 경과나 표준 치료법에 대한 정보도 부족한 경우가 많다. 이 때문에 규제기관은 대체 표지자나 소규모 임상 데이터를 근거로 심사를 진행하기도 하며, 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 별도의 심사 제도를 운영하는 경우가 일반적이다. 유전자 발현을 표적으로 하는 약물 기술은 기존에 치료제가 없던 유전성·희귀 신경질환 영역에서 새로운 접근법으로 주목받아 왔다.
Why it matters치료제가 전무했던 희귀질환 영역에서 새로운 기전의 약물이 승인되면, 유사한 방식의 유전자 표적 치료제 개발 전략에 대한 업계의 관심이 커지는 계기가 되곤 한다.
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