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희귀·유전질환

유전자치료로 “단 한 번의 치료”를 노리는 희귀·유전질환

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일부 질환 돌파구 · 비용·범위는 과제

이게 뭔가요?

환자 수가 적고 대개 유전자 이상으로 생기는 병입니다. 그동안 치료법이 거의 없었습니다.

지금 뭐가 달라지고 있나요?

유전자치료·유전자편집으로 병의 원인 유전자를 교정하려는 시도가 나오고, 일부 질환에서 극적인 개선을 보였습니다.

앞으로 뭘 기대할 수 있나요?

아직 초고가이고 소수 질환에 한정되지만, 처음으로 “근본 치료”의 가능성을 보여 주는 분야입니다.

아래는 이 분야의 실제 최신 소식·임상·연구입니다. 개별 치료의 효과·안전성은 확정된 사실이 아니며, 의료 조언이 아닙니다.

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메디파나 · 2026-11-03

신속허가에도 급여는 별개…신약 접근성 '속도차'

혁신신약의 허가 속도를 높이는 제도 개선이 추진되고 있지만, 허가 이후 건강보험 급여평가라는 별도 절차가 남아있어 실제 환자 접근성 확대로 바로 이어지지는 않는다. 정부는 허가와 급여평가 연계 방안과 희귀질환 치료제 대상 '100일 신속등재' 시범사업을 검토 중이나, 경제성평가와 약가 협상 등 후속 절차와 제한적인 적용 대상이 과제로 남아있다.

BioPharma Dive · 2026-11-02

카리오팜, 과도한 부채로 파산 통한 매각 절차 추진

카리오팜이 누적된 부채 부담을 해소하지 못해 법원 감독 하의 매각 절차를 밟기로 했다. 세포치료제 기업 가미다셀의 모회사가 해당 경매에서 우선 인수자로 나설 예정이다. 카리오팜은 최근 채무 상환을 유예하는 포베어런스(forbearance) 계약을 체결한 바 있다.

메디파나 · 2026-11-02

중앙대병원, 19일 제13회 혈액종양내과 심포지엄 개최

중앙대학교병원이 오는 19일 오후 1시 30분 병원 중앙관 4층 강의실에서 제13회 혈액종양내과 심포지엄을 연다. 이번 행사는 면역항암치료, 항체-약물 접합체(ADC), 세포치료 등 암 치료 분야의 최신 동향을 공유하고 암 환자의 증상 및 합병증 관리 방안을 논의하기 위해 마련됐다. 프로그램은 새로운 항암치료 전략을 다루는 1부와 증상 관리·지지요법을 중심으로 한 2부로 구성된다. 1부에서는 중앙대병원 혈액종양내과 노용호 교수가 면역항암치료 발전과 최신 지견을 발표하고, 오충렬 교수가 항체-약물 접합체 관련 주제를 다룰 예정이다.

메디파나 · 2026-11-02

식약처 평가원, 바이오의약품 가이드라인 15건 실무교육 워크숍 개최

식품의약품안전처 산하 식품의약품안전평가원이 오는 6일 '첨단 신기술 기반 바이오의약품 가이드라인 이행 워크숍'을 열고 제·개정 가이드라인 15건에 대한 실무교육을 진행한다. 워크숍은 바이오의약품 글로벌 규제 동향과 AI·디지털 기술 기반 개발·규제 동향을 다루는 기조강연으로 시작된다. 이후 생물학적제제, 유전자재조합의약품, 세포·유전자치료제 3개 분과로 나눠 각 가이드라인의 주요 내용과 적용 시 고려사항을 논의한다. 생물학적제제 분과에서는 백신 허가심사와 규제 동향, 일본뇌염 백신, A형 관련 내용 등이 다뤄질 예정이다.

히트뉴스 · 2026-11-01

식약처, 바이오의약품 가이드라인 실무 워크숍 6일 개최

식품의약품안전처 산하 식품의약품안전평가원이 11월 6일 서울 웨스틴 파르나스에서 바이오의약품 관련 신규 가이드라인 설명회를 연다. 올해 새로 만들어지거나 손질된 가이드라인의 핵심 내용과 현장 적용 시 유의할 점을 전달하기 위한 자리로 마련됐다. 행사는 바이오의약품을 둘러싼 전 세계 규제 흐름과 인공지능·디지털 기술이 접목된 바이오의약품 개발·심사 동향을 다루는 강연으로 문을 연다. 이후 참가자들은 생물학적제제, 유전자재조합의약품, 세포·유전자치료제 등 세 개 영역으로 나뉘어 총 15건의 가이드라인에 대한 세부 교육을 받는다. 해외 규제당국 인사와 전문가들도 함께해 국제 규제 흐름과 제품 개발의 최신 경향을 공유할 예정이다. 평가원은 추후 각 가이드라인별 교육 영상을 만들어 식약처 공식 홈페이지에 공개할 방침이다.

메디파나 · 2026-11-01

마크헬츠, BIO-Europe 2026서 기술이전·투자유치 추진

마크헬츠가 'MAAV-UP Platform Alliance' 파트너사들과 함께 11월 9일부터 11일까지 독일 쾰른에서 열리는 'BIO-Europe 2026'에 참가한다. AAV 기반 유전자치료제와 바이럴 벡터 생산을 전문으로 하는 이 회사는 이번 행사에서 글로벌 제약·바이오 기업 및 투자사를 대상으로 기술이전, 공동연구, 투자유치 가능성을 논의할 계획이다.

메디파나 · 2026-10-31

길리어드 차세대 CAR-T 'KITE-753' 중증 신경독성으로 임상 일부 보류

길리어드사이언스는 CD19와 CD20을 동시에 표적하는 차세대 CAR-T 치료제 'KITE-753'을 개발 중이며, 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자를 대상으로 임상 2상 'PALISADES-1'과 3상 'PALISADES-2'를 진행해왔다. PALISADES-1은 2차 치료 환자, PALISADES-2는 3차 이상 치료 환자를 대상으로 설계됐다. 임상 진행 중 중증 신경독성 사례가 관찰되면서 길리어드는 두 임상시험을 일부 보류하고 안전성 검토에 착수했다. 보류는 신규 환자 등록이나 투여 등 임상 진행의 일부 과정에 적용된 것으로 전해졌다. 구체적인 신경독성 발생 건수나 중증도, 향후 재개 일정 등은 아직 공개되지 않았다.

메디파나 · 2026-10-30

FDA, 이노비오의 DNA 면역치료제 '보세리크' 가속승인…재발성 호흡기 유두종증 수술 부담 완화

재발성 호흡기 유두종증(RRP)은 HPV 6형 또는 11형 감염으로 후두와 성대 등에 유두종이 반복적으로 생겨 환자들이 잦은 수술을 받아야 했던 희귀질환이다. 이러한 가운데 FDA가 미국 이노비오 파마슈티컬스가 개발한 플라스미드 DNA 기반 면역치료제 '보세리크(개발명 INO-3107)'를 가속승인했다. 이는 RRP 적응증으로 승인된 최초의 DNA 면역치료제이자, 반복 수술 외 대안이 부족했던 질환 영역에 새로운 치료 옵션이 마련된 사례다. 보세리크는 성인 RRP 환자의 수술 빈도를 줄이는 목적으로 사용이 허가됐다.

팜뉴스 · 2026-10-30

큐로셀, CAR-T '림카토' DLBCL 2차 치료 확대 임상 3상 IND 신청

큐로셀이 CD19 표적 CAR-T 치료제 '림카토'의 적응증을 3차 이상 치료에서 2차 치료로 앞당기기 위한 임상 3상 IND 변경승인 신청서를 식약처에 제출했다. 대상은 1차 항암화학요법에 불응하거나 조기 재발한 재발성·불응성 성인 거대 B세포 림프종 환자다.

히트뉴스 · 2026-10-30

큐로셀, CAR-T 치료제 '림카토' 2차 치료 확대 위한 3상 IND 신청

큐로셀은 CD19 표적 CAR-T 치료제 '림카토'의 적응증을 재발성·불응성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 2차 치료로 확대하기 위한 임상 3상 시험계획 변경승인 신청서를 식약처에 제출했다. 림카토는 올해 상반기 국내 기업 중 처음으로 식약처 품목허가를 받은 CAR-T 치료제로, 현재는 3차 이상 치료 환자를 대상으로 허가돼 있다.

메디파나 · 2026-10-30

큐로셀, 림카토 2차 치료 확대 위한 임상 3상 IND 신청

큐로셀은 올해 상반기 식약처로부터 CD19 표적 CAR-T 치료제 '림카토(안발캅타진오토류셀)'를 재발성·불응성 성인 거대 B세포 림프종 3차 치료제로 허가받은 바 있다. 회사는 이 치료제의 적용 범위를 2차 치료 단계까지 넓히기 위해 임상 3상 시험계획 변경승인을 식약처에 신청했다고 30일 밝혔다. 1차 치료에 반응하지 않거나 조기 재발한 환자의 경우 구제항암화학요법과 자가조혈모세포이식으로 이뤄진 기존 2차 표준치료의 효과가 제한적인 사례가 많고, 고령이나 동반질환으로 이식이 불가능한 환자도 적지 않아 치료 공백이 꾸준히 지적돼 왔다. 해외에서도 CAR-T 치료를 더 이른 단계에 도입하려는 흐름이 확산되고 있다는 점이 이번 임상 추진의 배경으로 제시됐다. 큐로셀은 삼성서울병원 등 국내 복수 기관이 참여하는 다기관·무작위배정 방식의 3상을 통해 림카토 투여군과 표준치료군을 비교하고, 무사건생존기간(EFS) 등 유효성·안전성 지표를 평가할 계획이다. 림카토는 큐로셀이 자체 개발한 'OVIS' 플랫폼을 적용한 자가유래 T세포 치료제로, PD-1과 TIGIT 두 면역관문 단백질의 발현을 함께 낮춰 종양 미세환경에서도 항종양 기능이 유지되도록 설계됐다. 김건수 대표는 신속한 심사를 거쳐 2027년 상반기 중 본격적인 3상 진입을 추진하겠다고 밝혔다. 큐로셀은 이와 별도로 '허가-평가 연계제도'에 따른 건강보험 급여 등재 절차도 진행 중이며, 연내 급여 적용과 상업적 투약 확대를 목표로 하고 있다.

메디파나 · 2026-10-30

한양대병원, 신경퇴행성질환 공동심포지엄 11월 6일 개최

한양대학교병원이 첨단재생의료센터, 세포치료센터, 한국뇌연구원과 함께 신경퇴행성질환 관련 공동심포지엄을 개최한다. '신경퇴행에서 신경재생으로'를 주제로 발생 기전 연구를 넘어 손상된 신경 기능의 회복과 재생을 목표로 하는 치료 전략이 논의될 예정이다. 근위축성 측삭경화증(ALS) 등을 대상으로 AI 기반 임상경과 분석, 신경염증 바이오마커 발굴, 세포치료제 개발 등 기초연구를 실제 치료로 연결하는 접근법이 다뤄진다.

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