Scholar Rock의 Isembyld(아피테그로맙)가 척수성 근위축증(SMA) 환자의 근육 손실을 표적으로 하는 최초 치료제로 FDA 승인을 받았다. 후기 임상시험에서 SMN2 표적 치료제와 병용 투여 시 어린 환자들의 운동 기능이 1년 후 개선된 것으로 나타났다. 이번 승인으로 기존 SMN2 표적 치료 옵션에 근육 기능 개선을 목표로 하는 새로운 병용 요법이 추가됐다.
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