Clinical Trial · NCT06910813
신장독성 낭포증 소아 환자에서의 DFT383
DFT383 in Pediatric Participants With Nephropathic Cystinosis
Study Summary
신장독성 낭포증을 가진 소아 환자들에서 DFT383의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하기 위한 공개라벨, 다기관, 1/2상 연구이며, 그 후 장기 확대 단계가 뒤따릅니다. 본 임상연구의 목적은 신장독성 낭포증을 가진 2~5세 참여자들에서 DFT383의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하는 것입니다. 본 연구는 핵심 단계와 장기 확대 단계로 구성됩니다. DFT383은 세포 유전자 치료입니다. 본 연구는 연구약물 DFT383으로 치료받는 참여자들의 활성군(코호트 1)과 동시 대조군(코호트 0)을 포함합니다. 코호트 0의 참여자들은 연구약물을 받지 않으며 연구의 핵심 단계에만 참여합니다. 본 연구는 무작위배정이 아니며 코호트 0은 이 희귀질환에서 전향적 및 동시 데이터를 수집하는 것을 목표로 합니다.
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An open-label, multi-center, phase I/II study to assess the safety, tolerability and efficacy of DFT383 in pediatric participants with nephropathic cystinosis, followed by a long-term extension phase. The purpose of this clinical study is to assess safety, tolerability, and efficacy of DFT383 in participants aged 2 to 5 years with nephropathic cystinosis. The study consists of a Core Phase and a long-term Extension Phase. DFT383 is a cellular gene therapy. This study includes an active arm (Cohort 1) of participants treated with study treatment DFT383 and a concurrent reference arm (Cohort 0). Participants in Cohort 0 will not receive study treatment and will only participate in the Core Phase of the study. The study is not randomized and Cohort 0 aims to collect prospective and concurrent data in this rare disease.
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