Clinical Trial · NCT07187401
C5 억제제 복용 중인 지속성 빈혈이 있는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자를 대상으로 한 보체 인자 B 표적 소형 간섭 RNA(siRNA) ALN-CFB의 인간 최초 안전성 및 유효성 연구
A First-in-Human Safety and Efficacy Study of ALN-CFB, a Small Interfering RNA (siRNA) Targeting Complement Factor B, in Adult Participants With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria With Persistent Anemia on a C5 Inhibitor
Study Summary
이 연구는 ALN-CFB라는 실험 약물을 연구하고 있습니다. 이 연구는 현재 보체 성분 C5 억제제("C5 억제제")를 복용 중이며 계속 빈혈(적혈구 수 감소)을 보이는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 대상으로 합니다. 이 연구의 목적은 ALN-CFB가 위약과 비교하여 얼마나 내약성이 있는지를 보는 것입니다. 위약은 시험 약물처럼 보이지만 약물을 포함하지 않습니다. 이 연구는 다음을 포함한 여러 다른 연구 질문을 살펴보고 있습니다: * ALN-CFB 복용으로부터의 부작용 * 다양한 시간에 혈액 내 ALN-CFB의 양 * ALN-CFB에 의해 영향을 받는 혈액 중의 보체 인자 B(CFB) 단백질 수치
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This study is researching an experimental drug called ALN-CFB. The study is focused on people with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) who are currently taking a complement component C5 inhibitor ("C5-inhibitor") and continue to have anemia (low red blood cell count). The aim of the study is to see how tolerable ALN-CFB is compared to placebo. A placebo looks like the study drug but does not contain any drug. The study is looking at several other research questions, including: * What side effects may happen from taking ALN-CFB * How much ALN-CFB is in the blood at different times * How much Complement Factor B (CFB) protein levels in the blood are affected by ALN-CFB
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