FDA 자문위, 캡리코의 듀시엔형 근이영양증 치료제 승인 반대 권고

자문위원회(Advisory Committee)

FDA가 신약 승인 심사 시 외부 전문가를 모아 과학적 자문을 구하는 회의체로, 결정 권한은 없다.

뒤시엔 근이영양증(DMD)

근육 단백질 결함으로 근력이 점진적으로 약화되는 희귀 유전성 질환이다.

가속승인(Accelerated Approval)

대리표지자 자료를 근거로 조건부로 먼저 승인하고 이후 확증 임상으로 효과를 검증하는 제도이다.

희귀질환 치료제는 환자 수가 적어 대규모 임상으로 효능을 입증하기 어려운 경우가 많아, FDA는 대리표지자나 환자단체 의견을 반영해 유연한 심사 기준을 적용하기도 한다. 다만 이런 유연성은 통계적 근거가 충분치 않다는 전문가 지적과 맞물려 자문위 내에서도 의견이 갈리는 경우가 흔하다. 자문위의 권고는 구속력이 없지만 최종 승인 여부를 결정하는 FDA 심사관의 판단에 큰 영향을 미친다.

Why it matters자문위의 반대 권고는 희귀질환 치료제의 승인 기준을 둘러싼 규제기관과 업계, 환자단체 간 긴장을 보여주는 사례로 받아들여진다.