ESC: AZ·아이오니스 3상 실패 속 알닐람 차세대 사일런서 주목

유럽심장학회(ESC) 학술대회에서 아스트라제네카와 아이오니스가 공동 개발한 Wainua(에플론터센)가 ATTR-CM 환자 대상 병용요법 3상 시험에서 1차 평가변수를 충족하지 못한 것으로 나타났다. 이에 따라 아스트라제네카는 스태빌라이저 병용 전략에서 후퇴하는 모습을 보인 것으로 전해졌다. 다만 여러 애널리스트들은 표준 치료제인 스태빌라이저를 병용 중인 ATTR-CM 환자에서 알닐람의 RNAi 사일런싱 약물이 여전히 임상적 잠재력을 지닌다고 평가했다. 알닐람의 차세대 사일런서는 경쟁사의 시험 결과와는 별개로 계속 주목받고 있는 것으로 보도됐다.

큐픽스 바이오 해설

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ATTR-CM: 트랜스티레틴 단백질이 잘못 접혀 심장에 축적되며 심부전을 유발하는 유전성·노인성 심장질환이다.
siRNA: 특정 유전자의 발현을 차단해 원인 단백질 생성을 억제하는 유전자 침묵(silencing) 기반 치료 기술이다.
안정화제(stabilizer): 트랜스티레틴 단백질의 구조를 유지시켜 잘못 접히는 것을 늦추는 표준 치료 계열 약물이다.
병용요법: 서로 다른 기전의 약물을 함께 투여해 치료 효과를 높이려는 임상 전략이다.

ATTR-CM 치료제 개발에서는 기존 표준 치료인 안정화제에 새로운 기전의 약물을 추가하는 병용 전략이 주요 경쟁 축으로 다뤄져 왔다. 유전자 침묵 기술은 원인 단백질 생성 자체를 줄이는 접근으로, 안정화제와는 다른 방식으로 질병 진행을 늦추려는 시도로 평가된다. 하나의 병용요법이 임상에서 실패하더라도 같은 계열의 다른 약물이나 다른 조합이 반드시 같은 결과를 보이는 것은 아니어서, 업계와 투자자들은 개별 약물의 기전 차이와 임상 설계를 구분해 평가하는 경우가 많다.

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