Clinical Trial · NCT06567769
산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 환자를 대상으로 한 GC1130A의 1상 연구
1상모집 중단 (진행 중)
Phase 1 Study of GC1130A in Patients With Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA)
Study Summary
이 연구의 목적은 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 환자에서 뇌실내 접근 장치를 통해 투여된 재조합 인간 헤파란 N-설파타제(rhHNS, GC1130A)의 안전성, 내약성, 유효성, 약동학 및 약력학을 평가하는 것입니다.
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The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, efficacy, pharmacokinetics and pharmacodynamics of recombinant human heparan N-sulfatase (rhHNS, GC1130A) administered via intracerebroventricular access device in patients with Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA).
Status History
- 모집 중모집 중단 (진행 중)
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