Clinical Trial · NCT07142343
CHAPLE(보체 과활성화, 혈관병성 혈전증, 단백 손실성 장염) 질환이 있는 1-5세 소아 환자에서 포젤리맙의 안전성 연구
A Study to Test the Safety of Pozelimab in Pediatric Participants 1 to 5 Years of Age With a Rare Disease Called CHAPLE (Complement Hyperactivation, Angiopathic Thrombosis, Protein-losing Enteropathy) Disease
Study Summary
이 연구는 포젤리맙이라는 약물("시험 약물")을 연구하고 있습니다. 이 연구의 주요 목표는 시험 약물의 안전성과 내약성을 모니터링하는 것입니다. 연구는 CHAPLE 질환을 가진 1-5세의 어린 아이들에 초점을 맞추고 있습니다. CHAPLE는 위장계 증상 및 심혈관 증상과 관련된 잠재적으로 생명을 위협하는 증상을 유발할 수 있는 매우 드문 유전성 질환입니다. 연구는 또한 다음을 포함한 여러 가지 다른 연구 질문을 살펴보고 있습니다: * 시험 약물 복용으로 인해 발생할 수 있는 부작용 * 다양한 시간에 혈액에 있는 시험 약물의 양 * 시험 약물이 신체의 보체 5(C5)를 차단하는지 여부 * 시험 약물이 혈액에서 측정되는 CH50이라는 물질의 수준을 변화시키는지 여부 * 시험 약물이 알부민 및 다른 단백질의 수준을 변화시키는지 여부 * 신체가 시험 약물에 대한 항체를 생성하는지 여부 (이는 시험 약물을 덜 효과적으로 만들 수 있거나 부작용을 초래할 수 있음)
원문 보기
This study is researching a drug called pozelimab (called "study drug"). The main aim of this study is to monitor the safety and tolerability of the study drug. The study is focused on young children 1 to 5 years of age, who have CHAPLE disease. CHAPLE is a very rare hereditary disease that can cause potentially life-threatening symptoms related to the stomach and intestines (gastrointestinal symptoms), and symptoms related to the heart and blood vessels (cardiovascular symptoms). The study is also looking at several other research questions, including: * What side effects may happen from taking the study drug * How much study drug is in the blood at different times * Whether the study drug blocks Complement 5 (C5) in the body * Whether the study drug changes the level of a substance called CH50 measured in the blood * Whether the study drug changes the levels of albumin and other proteins * Whether the body makes antibodies against study drug, which could make the study drug less effective or could lead to side effects
큐픽스 바이오가 제공하는 정보는 공개된 자료를 요약·정리한 것으로, 투자 조언이나 의료 조언이 아닙니다. 임상 데이터·규제 일정·공시 내용은 반드시 원문을 직접 확인하시기 바랍니다.