지노믹트리, 정맥투여로 중추신경계 전달 가능한 mRNA LNP 기술 개발

지노믹트리가 별도의 표적 리간드 없이 정맥투여만으로 뇌와 척수에서 mRNA를 발현시키는 지질나노입자(LNP) 플랫폼 기술을 개발했다. 포스파티딜세린(PS) 함량 조절에 따라 중추신경계와 비장 등 조직별 발현 양상이 달라지는 결과가 비임상 시험에서 확인됐다. 회사는 해당 기술에 대한 특허를 출원했으며, 관련 연구논문이 국제학술지 'ACS Materials Letters'에 게재 승인됐다고 15일 밝혔다. LNP는 mRNA를 체내에서 보호하고 표적 조직으로 전달하는 역할을 하는 전달체다.

큐픽스 바이오 해설

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LNP(지질나노입자): 지질로 구성된 나노 크기 입자로, mRNA 등 유전물질을 분해로부터 보호해 세포까지 전달하는 매개체다.
혈뇌장벽(BBB): 혈액과 뇌 조직 사이를 가로막아 대부분의 약물과 큰 분자가 뇌로 유입되는 것을 제한하는 생체 방어 구조다.
포스파티딜세린(PS): 세포막을 구성하는 인지질의 일종으로, 세포 인식 및 물질 전달 특성에 영향을 줄 수 있는 성분이다.
표적 리간드: 특정 조직이나 수용체에 선택적으로 결합하도록 나노입자 표면에 부착하는 분자다.

mRNA 치료제는 체내에서 쉽게 분해되기 때문에 이를 보호하고 원하는 조직까지 운반하는 전달체 기술이 핵심 과제로 꼽힌다. 특히 뇌와 척수를 포함한 중추신경계는 혈뇌장벽이라는 구조 때문에 정맥으로 투여한 약물이 도달하기 어려운 부위로 알려져 있다. 이를 극복하기 위해 나노입자 표면에 특정 조직을 인식하는 리간드를 붙이는 방식이 흔히 시도되지만, 제조 공정이 복잡해지고 비용이 늘어나는 한계도 지적된다. LNP를 구성하는 지질 성분의 조합과 비율을 조절해 전달 효율이나 조직 선택성을 바꾸려는 연구도 함께 진행되고 있다.

Why it matters중추신경계 질환 치료제는 약물 전달 자체가 큰 장벽이어서, 전달체 기술의 개선은 관련 신약 개발의 성패를 좌우하는 요소로 여겨진다.

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