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로슈·아이오니스, IgA신병증 RNA 치료제 3상 중간분석서 단백뇨 감소

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로슈와 아이오니스가 공동 개발 중인 IgA신병증 치료 후보물질 '세팍서센'이 임상 3상 중간분석에서 단백뇨를 유의하게 감소시켰다. 장기적인 신장기능 보존 효과는 임상을 지속해 추가로 확인할 예정이다.

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이 기사에 등장한 기업Companies

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로슈
주관 임상
275
진행 중
498
FDA 승인
10

기술 배경Technology

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RNA·올리고 치료성숙

siRNA·안티센스(ASO)로 특정 유전자의 발현 자체를 끄거나 조절하는 핵산 치료.

Outlook 희귀·대사질환에서 자리잡음. 간 밖 조직으로의 전달과 장기 지속형이 다음 과제.

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