HLB파나진이 인공핵산(PNA)의 화학적 변형에 따른 스플라이싱 조절 효과를 분석한 연구성과를 국제학회에서 공개한다. 회사는 다음 달 미국 덴버에서 열리는 올리고뉴클레오타이드 치료제 학회(OTS)에서 관련 연구를 발표할 예정이다. 이번 연구는 항체·올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC) 개발에 활용할 계획이다.
큐픽스 바이오 해설
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- PNA(인공핵산)
- DNA와 유사한 염기서열을 갖지만 인산-당 골격 대신 펩타이드 구조를 가진 합성 핵산 유사체
- 스플라이싱 조절
- RNA 전구체에서 특정 부위를 잘라내거나 이어붙이는 과정을 인위적으로 조절하는 기술
- 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC)
- 항체에 올리고뉴클레오타이드 치료 물질을 결합해 표적 세포로 전달하는 약물 형태
- 올리고뉴클레오타이드 치료제
- 짧은 핵산 조각을 이용해 특정 유전자 발현을 조절하거나 억제하는 치료제 계열
핵산 기반 치료제는 화학적 골격 변형을 통해 표적 결합력, 세포 내 안정성, 스플라이싱 조절 효율 등을 개선하는 방향으로 연구가 이어져 왔다. 특히 항체와 결합해 원하는 조직이나 세포로 정밀하게 전달하는 접합체 방식은 기존 올리고뉴클레오타이드 치료제의 전달 효율 한계를 보완하는 접근법으로 논의된다. 이러한 화학 변형 및 전달체 연구는 학계와 업계가 국제 학회를 통해 성과를 공유하며 표준화된 기술로 발전시키는 경우가 일반적이다.
Why it matters핵산 골격의 화학적 변형 기술은 차세대 유전자 조절 치료제의 효능과 전달 효율을 좌우하는 핵심 요소로 여겨진다.
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