日 JCR파마, 뇌혈관장벽 통과 헌터증후군 치료제 美·유럽 진출 추진

기존 효소대체요법은 혈뇌장벽을 통과하지 못해 헌터증후군의 중추신경계 증상을 다루기 어려운 한계가 있었다. JCR파마슈티컬스는 이를 극복하기 위해 혈뇌장벽을 통과하도록 설계된 효소치료제 JR-141(파비나푸스프 알파)을 개발해왔다. 이번에 JCR파마슈티컬스는 이탈리아 제약사 이탈파마코와 미국·유럽·중남미 지역 개발 및 상업화를 위한 독점 라이선스 계약을 체결했다. 계약에 따라 이탈파마코는 규제당국 허가를 받은 이후 해당 지역에서 JR-141의 상업화를 담당할 예정이다. 글로벌 임상 진행과 허가 절차 결과에 따라 중추신경계 침범을 동반한 헌터증후군 환자 치료 옵션 확대 여부가 결정될 것으로 보인다.

큐픽스 바이오 해설

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혈뇌장벽(BBB): 혈액 속 물질이 뇌로 넘어가는 것을 막는 생체 장벽으로, 대형 치료물질의 뇌 전달을 어렵게 한다
효소대체요법: 유전질환 등으로 부족한 효소를 체외에서 합성해 주기적으로 투여하는 치료 방식
헌터증후군: 특정 효소 결핍으로 노폐물이 체내에 축적되는 희귀 유전질환으로 신경계 증상을 동반할 수 있다
라이선스 아웃: 신약 개발사가 특정 지역의 개발·판매 권리를 다른 제약사에 넘기고 계약금·마일스톤을 받는 거래 방식

희귀 유전질환 치료제는 개발사가 단독으로 전세계 임상과 허가, 유통망을 구축하기 어려워 지역별 파트너사와 권리를 나눠 공동 개발·판매하는 구조가 흔하다. 특히 중추신경계를 겨냥한 치료제는 혈뇌장벽을 통과하는 기술적 난제가 있어 기존 약물로는 접근이 제한되던 영역으로 꼽혀왔다. 이런 기술을 가진 기업은 북미·유럽 등 주요 시장 진출 시 현지 규제·상업화 경험이 있는 제약사와 라이선스 계약을 맺는 경우가 많다.

Why it matters혈뇌장벽을 넘는 약물 전달 기술은 다양한 신경계 희귀질환 치료제 개발에 적용될 수 있어 업계에서 꾸준히 주목받는 연구 분야다.

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