사노피, 세계 최초 경구용 BTK 억제제 웨이릴즈 ITP 치료제로 미국 FDA 승인

BTK 억제제

B세포 신호전달에 관여하는 효소인 브루톤 티로신 키나제를 차단하는 약물로, 면역질환·혈액암 치료에 활용된다.

면역성 혈소판감소증(ITP)

면역체계가 자신의 혈소판을 공격해 파괴시켜 출혈 위험이 높아지는 자가면역질환이다.

경구용 제제

주사가 아닌 입으로 복용하는 약물 형태로, 투약 편의성과 환자 접근성을 높이는 요인으로 꼽힌다.

ITP는 기존에 스테로이드, 면역글로불린, 혈소판 생성 촉진제 등 주사나 정맥투여 위주의 치료제가 주로 쓰여왔다. BTK 억제제는 혈액암 분야에서 먼저 활용되던 기전으로, 이를 자가면역질환에 적용하려는 시도가 이어져 왔다. 경구용 제형 개발은 복약 편의성과 환자 순응도를 높이는 방향으로 신약 개발이 진행되는 흐름과 맞물려 있다.

Why it matters새로운 작용 기전의 경구용 치료제는 기존 치료에 반응하지 않는 환자군에게 대안을 제공할 수 있어 희귀·난치성 자가면역질환 치료제 시장에서 주목받는 분야다.