에이프릴바이오가 큐리진과 협력해 자체 항체 플랫폼 SAFA, REMAP을 기반으로 한 신약 개발을 본격화한다고 밝혔다. 두 회사는 SAFA와 REMAP 플랫폼에 큐리진의 이중표적 siRNA 기술을 결합한 AOC 후보물질을 개발 중이다. 앞서 지난 7월 에이프릴바이오는 큐리진으로부터 이중표적 siRNA 플랫폼 기반 대사질환 치료제 후보물질 기술을 도입한 바 있다.
큐픽스 바이오 해설
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- siRNA
- 특정 유전자의 발현을 억제하도록 설계된 짧은 간섭 RNA 분자로, mRNA를 분해해 단백질 생성을 차단하는 기전이다.
- AOC
- 항체에 올리고뉴클레오타이드를 결합해 원하는 조직이나 세포로 핵산 치료제를 선택적으로 전달하는 접합체 기술이다.
- 항체 플랫폼
- 특정 표적에 결합하는 항체를 효율적으로 설계·제작하기 위해 기업이 자체 구축한 기술 체계를 말한다.
- 파이프라인
- 제약·바이오 기업이 연구개발 중인 여러 신약 후보물질을 단계별로 정리한 목록을 뜻한다.
siRNA 치료제는 유전자 발현 자체를 조절할 수 있어 기존 저분자나 항체 치료제로 접근이 어려운 표적에 대응하는 방법으로 주목받아 왔다. 다만 체내 안정성이 낮고 원하는 조직에만 전달하기 어렵다는 한계가 있어, 항체나 지질나노입자 등 전달체 기술과 결합하는 방식이 활발히 연구되고 있다. 국내 바이오텍들은 자체 플랫폼 기술을 보유한 기업과 외부 유망 기술을 보유한 기업이 협력해 신규 모달리티를 공동 개발하는 사례가 늘고 있다.
Why it matters항체 기반 전달 기술과 핵산 치료제를 결합하는 시도는 기존 치료제가 다루기 어려운 질환 영역을 넓히는 방향으로 평가받는다.
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기술 배경Technology
전체 →한 분자로 두 개 이상의 표적에 동시에 결합하는 항체. 면역세포와 암세포를 잇는 T세포 관여자(TCE)가 대표적.
Outlook 혈액암에서 검증된 뒤 고형암으로 진입 중. 삼중특이·조건부 활성화로 안전성을 높이는 방향.
siRNA·안티센스(ASO)로 특정 유전자의 발현 자체를 끄거나 조절하는 핵산 치료.
Outlook 희귀·대사질환에서 자리잡음. 간 밖 조직으로의 전달과 장기 지속형이 다음 과제.
GLP-1 수용체 작용제 계열의 비만·당뇨 치료. 최근 바이오 산업에서 가장 폭발적으로 성장한 영역.
Outlook 경구제·근육 보존 병용요법 경쟁. MASH·심혈관·신장 등 적응증 확장이 다음 전장.
관련 임상Trials
전체 →- 2상모집 예정만성 요통에 대한 세마글루타이드
- 단계 미표기모집 예정한국의 일상 임상 진료에서 2형 당뇨병 환자에 대한 리벨수스(경구 세마글루타이드)의 안전성 및 유효성 평가: 규제 승인 후 감시 연구
- 3상모집 예정AMAZE 13: 아시아의 과체중인 사람들의 체중 감량에 있어 제나감타이드의 효과를 조사하는 연구
- 3상모집 예정위 우회술 후 체중 감량 부진인 환자에서 티르제파타이드의 체중 감량 효과: 무작위 이중맹검 위약 대조 임상시험
- 2상모집 예정TP53 변이가 있는 만성 림프구성 백혈병 환자에서 Epcoritamab과 Venetoclax 및 Ibrutinib 병용
- 3상모집 예정경구 혈당강하제 치료 중 혈당조절이 불충분한 제2형 당뇨병 환자에서 에니세파티드와 티르제파티드의 효과를 평가하는 연구
관련 연구Research
전체 →bioRxiv (프리프린트)
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