노바티스 '펠라카르센' 3상 1차 평가변수 미충족…차세대 심장약 전략 시험대

리포단백(a)

혈중에 존재하는 지단백질 입자로, 유전적으로 결정되며 높을 경우 심혈관질환 위험 인자로 알려져 있다.

안티센스 올리고뉴클레오타이드

특정 유전자의 발현을 억제하도록 설계된 짧은 인공 핵산 기반 치료 기술이다.

1차 평가지표

임상시험에서 신약의 성공 여부를 판단하기 위해 사전에 정한 핵심 측정 항목을 말한다.

대리표지자

실제 임상적 이득을 직접 보여주지 못하지만 관련성이 있다고 여겨져 대신 측정하는 생체지표다.

리포단백(a)는 스타틴 등 기존 약물로는 잘 조절되지 않는 유전적 심혈관 위험 인자로, 이를 낮추면 심근경색이나 뇌졸중 같은 실제 사건도 줄어들 것이라는 가설 아래 여러 제약사가 관련 치료제를 개발해왔다. 다만 혈중 수치를 낮추는 것과 임상적 사건 예방 효과가 항상 일치하지는 않아, 규제기관은 대리표지자 개선만으로는 승인하지 않고 실제 결과 지표를 확인하는 대규모 임상시험을 요구하는 경우가 일반적이다.

Why it matters특정 생체지표를 표적으로 한 신약이 지표 개선에도 실제 임상적 이득을 입증하지 못하는 사례는 심혈관 분야 신약개발 전략 전반에 재검토 필요성을 제기한다.