망막색소변성증 치료, 유전자치료 한계 넘어설 오가노이드 재생치료 모색

망막색소변성증(RP)은 시세포가 점차 손상돼 시야 협착과 시력 저하로 이어지는 유전질환으로, 원인 유전자가 환자마다 달라 치료 개발이 까다롭다. 미국에서 승인된 유전자치료제 '럭스터나'는 RPE65 유전자 변이 환자에게만 적용 가능하며, 치료제가 작용할 망막세포가 남아 있어야 하는 제약이 있다. 18일 판교 차바이오컴플렉스에서 열린 'ODC26' 컨퍼런스의 한 세션에서 환자단체, 의료진, 개발자가 모여 치료 공백과 대안을 논의했다. 강남세브란스병원 이준원 교수는 유전자치료, 세포치료, 인공망막을 주요 치료 전략으로 제시했으며, 이 중 세포치료에 속하는 망막 오가노이드 재생치료는 줄기세포 유래 조직을 손상 부위에 이식해 원인 유전자와 무관하게 적용할 가능성이 거론됐다. 오가노이드사이언스 유종만 대표는 자사의 재생치료제 개발이 장 분야에서 가장 앞서 있고 망막이 다음 주력 분야라고 밝혔으나, 이날 망막 치료제의 구체적인 임상 성과는 제시되지 않았다. 환자단체 최정남 회장과 방송인 이동우는 진단 이후 수년에서 수십 년이 지나도록 치료 접근이 제한적이었던 경험을 전하며 개발 속도에 대한 답답함을 토로했다. 이준원 교수는 세포·동물실험 결과를 바로 사람 치료 효과로 연결해서는 안 되며, 개발 속도를 높이더라도 임상시험과 규제 절차를 지켜야 한다고 강조했다.

• 럭스터나는 RPE65 변이 환자 등 일부에게만 적용 가능한 유전자치료제
• 망막 오가노이드 재생치료는 원인 유전자와 무관하게 적용될 가능성이 거론됨
• 오가노이드사이언스는 장 분야가 가장 앞서 있고 망막이 다음 주력 분야라고 밝힘
• 이날 망막 치료제의 구체적 임상 성과 데이터는 제시되지 않음
• 의료진은 절차를 지키며 임상시험·규제 검증을 거쳐야 한다고 강조

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