프랑스 바이오텍 셀렉티스가 공여자 유래 세포치료제 연구의 선두주자였던 CAR-T 사업에서 철수하고 생체 내(in vivo) 유전자 편집 기술로 전략을 전환한다. 회사는 산업 환경의 변화를 이번 방향 전환의 배경으로 언급했다. 기존 주력 파이프라인 프로그램은 매각 대상으로 전환될 예정이다.
큐픽스 바이오 해설
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- CAR-T 세포치료제
- 환자 또는 공여자의 면역세포를 유전적으로 변형해 암세포를 인식·공격하게 만드는 치료법이다.
- 동종유래(allogeneic) 세포치료
- 환자 본인이 아닌 건강한 공여자의 세포를 미리 대량 생산해 여러 환자에게 사용하는 방식이다.
- 인 비보(in vivo) 유전자 편집
- 세포를 몸 밖에서 조작하지 않고 약물을 체내에 직접 투여해 유전자를 교정하는 방식이다.
- 파이프라인(pipeline)
- 제약·바이오기업이 연구개발 중인 여러 후보 물질과 프로그램을 총칭하는 용어다.
세포치료제 개발은 환자 개인 유래 세포를 쓰는 자가유래 방식과, 미리 대량 생산해 즉시 공급 가능한 동종유래 방식으로 나뉘며, 후자는 생산 효율성 때문에 한동안 주목받았다. 그러나 면역거부반응 관리, 제조 복잡성, 임상 성과 등 여러 난관이 겹치면서 관련 기업들이 전략을 재조정하는 경우가 늘고 있다. 최근에는 세포를 체외에서 조작하지 않고 체내에서 직접 유전자를 교정하는 인 비보 방식이 새로운 기술 대안으로 부상하며 여러 유전자편집 기업의 관심이 이동하고 있다.
Why it matters선도 기업의 모달리티 전환은 세포·유전자치료 분야 전반의 기술적 우선순위와 투자 흐름이 어떻게 재편되는지를 보여주는 사례로 읽힌다.
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기술 배경Technology
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전체 →- 3상모집 예정활동성 전신경화증 환자에서 BMS-986353 (Zola-cel) CD19-CAR T 세포 대 표준치료의 유효성·안전성 비교
- 1상모집 중재발 및 불응성 대B세포림프종 치료를 위한 표준 치료 티사젠렉렉셀 전 저용량 전신 조사를 동반한 림프구 소진
- 2상모집 중재발/불응성 만성 림프구백혈병/소림프구림프종 치료를 위한 네뭅타루티닙 및 리소카바타진 마랄유셀
- 2상모집 예정2차 CAR T세포 치료 후 재발·불응성 대B세포림프종에 대한 에프코리탐맙·레날리도마이드 병용요법
- 2상모집 중이전 치료를 받은 다발성 골수종에서 CAR T세포 치료 후 세보스타맙 병용 치료
- 1상모집 예정난치성 자가면역질환 환자에서 BMS-986553 연구
관련 연구Research
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