유전자치료제 승부처는 '전달' 기술…국내 학회서 최신 연구성과 공유

유전자치료제는 목표 조직과 세포에 유전물질을 얼마나 정확하고 효율적으로 전달하느냐에 따라 치료 성패가 갈리는 것으로 평가된다. 이런 배경에서 21일 서울 코엑스에서 열린 '2026 KOREA LIFE SCIENCE WEEK'에서는 '첨단재생의료 New Paradigm: In Vivo Gene Therapy'를 주제로 관련 세션이 마련됐다. 진메디신, 삼양바이오팜, 엠브릭스 등 국내 기업 연구진이 발표자로 참여해 각사의 약물전달 기술 연구성과를 공유했다. 발표에서는 뇌혈관장벽을 우회해 중추신경계로 약물을 전달하는 기술이 소개됐다. 또한 반복투여가 가능한 조직 선택적 전달 플랫폼 연구도 제시됐다. 아울러 체내에서 직접 T세포를 겨냥해 CAR-T세포를 만들어내는 인비보 CAR-T 접근법도 다뤄졌다. 이날 세션은 국내 유전자치료제 개발 역량과 전달기술 트렌드를 확인하는 자리로 진행됐다.

큐픽스 바이오 해설

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뇌혈관장벽(BBB): 뇌 혈관과 뇌 조직 사이에서 물질 이동을 선택적으로 제한하는 생리적 장벽으로, 약물 전달의 주요 장애물로 꼽힌다.
인비보(In Vivo) 유전자치료: 세포를 체외로 꺼내지 않고 환자 몸속에서 직접 유전물질을 세포에 전달해 치료 효과를 유도하는 방식이다.
CAR-T: 환자의 T세포에 특정 항원을 인식하는 수용체 유전자를 넣어 암세포 등을 표적하도록 조작한 세포치료 기술이다.
약물전달체(DDS): 치료용 유전물질이나 약물을 목표 조직·세포까지 안정적으로 운반하기 위해 사용되는 매개체 기술을 말한다.

유전자치료제는 치료 물질 자체의 설계 못지않게 이를 원하는 세포까지 정확히, 충분한 양으로 전달하는 기술이 치료 성과를 좌우하는 것으로 알려져 있다. 바이러스 벡터나 지질나노입자 같은 전달체는 면역반응, 표적 특이성, 반복투여 가능성 등에서 각기 다른 한계를 가지며, 이를 개선하기 위한 연구가 산업계와 학계에서 지속적으로 이뤄지고 있다. 특히 중추신경계처럼 장벽으로 보호된 조직이나 면역세포를 표적으로 하는 경우 전달 기술의 중요성이 더욱 부각된다.

Why it matters전달 기술의 개선은 특정 치료제 하나의 성공을 넘어 유전자·세포치료 모달리티 전반의 적용 범위와 실현 가능성을 넓히는 기반 기술로 평가된다.

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