식약처, 한독 골수섬유증 치료제 '본조캡슐' 허가

식품의약품안전처는 골수섬유증 치료 희귀의약품 '본조캡슐(파크리티닙시트르산염)'을 한독에 허가했다. 골수섬유증은 골수 증식 종양의 일종으로 골수조직 섬유화로 인해 정상적인 조혈기능이 저해되는 질환이다. 이 약은 일차성 골수섬유증 또는 진성적혈구증가증이나 본태성혈소판증가증에 속발한 골수섬유증 환자를 대상으로 한다.

큐픽스 바이오 해설

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희귀의약품: 환자 수가 적어 시장성이 낮은 질환을 대상으로 하며, 개발·허가 과정에서 우대 절차가 적용되는 의약품이다.
골수증식종양: 골수 내 혈액세포가 비정상적으로 과다 생성되는 질환군으로 골수섬유증, 진성적혈구증가증 등이 포함된다.
JAK 억제제: 세포 내 신호전달에 관여하는 JAK 단백질을 차단해 비정상적인 세포 증식 신호를 억제하는 약물이다.

골수섬유증은 치료제가 제한적인 희귀 혈액질환으로, 기존에는 증상 완화를 위한 약물이나 조혈모세포이식이 주된 치료 선택지로 활용돼 왔다. 최근에는 비정상 신호전달 경로를 표적하는 기전의 약물이 개발되면서 치료 옵션이 확대되는 추세다. 국내에서는 희귀질환 치료제의 경우 식약처가 별도의 허가 절차와 지원 제도를 통해 환자 접근성을 높이려는 정책을 운영하고 있다.

Why it matters희귀 혈액질환 치료제의 허가는 치료 대안이 부족했던 환자군에게 새로운 선택지를 제공한다는 점에서 의약품 규제 체계 전반의 관심 대상이 된다.

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