에이프릴바이오, 이중 타깃 RNAi 전임상서 유전자 억제 경향 확인

RNAi

특정 mRNA를 분해해 해당 유전자의 단백질 발현을 억제하는 유전자 침묵 기술

GalNAc 접합

약물을 간세포 수용체에 선택적으로 결합시켜 간 조직으로 전달 효율을 높이는 화학적 변형 방식

siRNA

표적 mRNA와 상보적으로 결합해 분해를 유도하는 짧은 이중가닥 RNA 분자

복합이상지질혈증

여러 종류의 혈중 지질 수치가 동시에 정상 범위를 벗어난 상태를 가리키는 질환명

RNAi 기반 치료제는 특정 유전자의 발현을 원천적으로 낮추는 방식으로 작동하며, 지질대사 관련 유전자를 표적으로 한 약물은 심혈관 질환 치료 분야에서 활발히 연구되고 있다. 기존 약물 다수가 단일 유전자만 표적하는 것과 달리, 여러 유전자를 동시에 억제하는 이중 타깃 방식은 복합적인 대사 이상을 하나의 약물로 다루려는 시도로 논의된다. 전임상 약력학 연구는 동물모델에서 약물이 의도한 생물학적 반응을 나타내는지 확인하는 초기 단계로, 이후 독성·안전성 평가와 사람 대상 임상 절차로 이어지는 것이 일반적이다.

Why it matters여러 유전자를 동시에 조절하는 기술은 단일 약물로 복합적인 질환 기전에 대응할 수 있는 가능성을 넓히는 방향으로 업계에서 주목받는 연구 흐름이다.