젬백스, GV1001 72주 투여서 위약전환군과 중증도 차이 지속 확인

진행성핵상마비(PSP)는 아직 승인된 치료제가 없는 희귀 신경퇴행성질환으로, 젬백스앤카엘은 펩타이드 기반 후보물질 GV1001을 이 질환 치료제로 개발하고 있다. 회사는 국내 2a상과 그 뒤를 이은 공개연장연구에서 최장 72주까지 투여한 결과를 서울 코엑스에서 열린 MDS 2026 학회를 통해 공개했다. 선행 임상 당시 저용량을 투여받은 환자군과 위약 투여 후 GV1001로 전환한 환자군을 비교한 결과, PSPRS 점수 기준 신경학적 중증도 차이가 72주 시점까지 유지됐고 연령·성별·기저 질환 중증도에 따른 하위분석에서도 유사한 양상이 확인됐다. 혈중 신경 손상 표지자인 NfL 수치가 낮게 유지된 환자군에서는 질환 진행이 비교적 더딘 경향이 포착됐다는 추가 분석 결과도 함께 제시됐다. 안전성 측면에서는 72주 투여 기간 중 중대한 이상반응이나 영구적 투여중단·사망으로 이어진 사례는 보고되지 않았다. 연구를 주도한 서울보라매병원 이지영 교수는 신경퇴행이 심하지 않은 초기 단계부터 장기간 약물을 투여할 경우 잠재적 이득이 있을 가능성을 제시하며, 이를 입증하기 위한 정교한 대규모 후기 임상이 필요하다고 밝혔다. 젬백스 측도 이번 연구에서 확인된 환자 특성과 바이오마커 분석 결과를 향후 확증임상 설계에 반영하겠다는 계획을 전했다.

GV1001 저용량군, 72주째 위약전환군과 PSPRS 기준 중증도 차이 유지
NfL 수치 낮은 환자군서 질환 진행 둔화 경향 추가 분석으로 확인
서울보라매병원 이지영 교수팀, 국내 PSP 2a상·공개연장연구 통해 평가
72주 투여 기간 중대 이상반응·투여중단·사망 관련 사례 미보고
MDS 2026 학회에서 해당 연구 결과 발표

큐픽스 바이오 해설

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진행성핵상마비(PSP): 뇌 신경세포가 점차 손상되며 보행·안구운동 장애 등이 나타나는 퇴행성 신경질환이다.
공개연장연구: 임상시험 종료 후 참가자 전원에게 시험약을 투여해 장기 안전성과 효과 지속성을 살피는 후속 연구다.
신경미세섬유 경쇄(NfL): 신경세포 손상 시 혈액이나 뇌척수액으로 유출되는 단백질로, 신경퇴행 정도를 가늠하는 지표로 쓰인다.
위약 전환군: 임상시험에서 위약을 투여받다가 연구 후반에 실제 시험약으로 바꿔 투여받는 집단을 말한다.

진행성핵상마비는 아직 근본적 치료제가 없는 희귀 퇴행성 신경질환으로, 신약 개발 시 질환 진행 속도를 늦추는지를 장기간 추적해 평가하는 것이 중요하다. 이런 질환은 환자 수가 적어 임상 설계 시 위약군을 일정 기간 운영한 뒤 시험약으로 전환시켜 두 집단의 경과를 비교하는 방식이 흔히 쓰인다. 또한 혈액 기반 생체지표를 활용해 환자군을 세분화하고 반응 차이를 분석하는 접근은 신경퇴행성 질환 신약 개발에서 보편적으로 활용되는 방법론이다.

Why it matters희귀 신경퇴행성 질환은 치료 옵션이 제한적이어서, 장기 추적 데이터와 생체지표 분석이 신약 개발 방향성을 판단하는 데 중요한 근거로 활용된다.

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