치료제 없던 만성 부갑상선기능저하증, 신약 요비패스 주목

부갑상선호르몬(PTH) 부족으로 발생하는 희귀질환인 만성 부갑상선기능저하증에 대한 인지도 제고 필요성이 제기됐다. 그동안 이 질환은 근본 치료제 없이 고용량 칼슘제와 활성 비타민D 보충 요법에 의존해왔다. 최근 부갑상선호르몬을 직접 대체하는 방식의 신약 '요비패스'가 주목받고 있다. 기사는 환자들의 치료 옵션 부족 문제와 신약 등장의 의미를 다루고 있다.

큐픽스 바이오 해설

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부갑상선호르몬(PTH): 혈중 칼슘과 인의 농도를 조절하는 부갑상선에서 분비되는 호르몬이다
희귀질환: 유병률이 매우 낮아 진단과 치료제 개발이 상대적으로 어려운 질환군을 말한다
호르몬 대체요법: 체내에서 부족한 호르몬을 외부에서 투여해 생리적 기능을 보완하는 치료 방식이다
활성 비타민 D: 체내에서 칼슘과 인의 흡수 및 대사를 돕도록 활성화된 형태의 비타민 D를 의미한다

부갑상선기능저하증은 부갑상선호르몬 분비 저하로 혈중 칼슘 농도가 떨어지는 질환으로, 근육경련이나 신경계 증상을 동반할 수 있다. 오랫동안 보충요법 중심의 대증적 관리에 머물러 있었으며, 호르몬을 직접 대체하는 치료법은 다른 희귀 내분비질환 분야에서도 개발 난이도가 높은 영역으로 꼽힌다. 희귀질환은 환자 수가 적어 임상 설계와 치료제 상업화에 구조적 제약이 따르는 경우가 많다.

Why it matters희귀질환 치료제 개발은 기존 대증요법의 한계를 넘어서는 기전 전환 사례로서, 유사 질환 치료 전략 수립에 참고점이 된다.

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