Discovery by Design: 한국 바이오의 성공 확률을 설계하다

타깃(target)

약물이 결합하거나 조절하고자 하는 생체 내 단백질·유전자 등의 분자를 가리키는 말이다.

타깃 유효성(target validation)

특정 타깃을 조절했을 때 실제로 질병 경과가 바뀌는지를 검증하는 연구 단계를 뜻한다.

동물 모델

인간 질환을 재현하도록 만든 실험동물로, 후보 물질의 효능과 기전을 미리 살펴보는 데 쓰인다.

질환 기전(disease mechanism)

질병이 발생하고 진행되는 분자·세포 수준의 인과적 경로를 의미한다.

신약개발은 특정 분자가 질환과 통계적으로 연관되어 있다는 사실을 확인하는 단계와, 그 분자를 약물로 조절했을 때 실제 환자에서 병의 경과가 바뀌는지를 확인하는 단계가 구분된다. 연관성을 보여주는 논문이나 동물실험 결과가 많아도, 사람 몸에서 해당 경로를 약으로 건드렸을 때 기대한 효과가 나타나지 않는 경우가 흔히 보고된다. 이 때문에 초기 연구 단계에서부터 타깃이 실제 약물 개발로 이어질 가능성을 별도로 평가하려는 방법론들이 발전해왔다.

Why it matters타깃 선정 단계의 판단 기준은 이후 수년간의 개발 자원 투입 방향을 좌우하기 때문에, 신약개발 전략과 성공률 논의에서 핵심 쟁점으로 다뤄진다.