FDA 자문위, 캡리코 테라퓨틱스 DMD 심근병증 치료제 '데라미오셀'에 부정적 권고

미국 FDA 세포·조직·유전자치료제 자문위원회가 캡리코 테라퓨틱스가 개발한 듀센근이영양증(DMD) 환자용 심근병증 세포치료제 '데라미오셀'에 대해 9대3으로 유효성 근거가 불충분하다는 부정적 의견을 냈다. 이번 표결은 데라미오셀이 허가에 필요한 상당한 근거를 충족하는지를 두고 진행됐다. 자문위원회의 권고는 법적 구속력은 없으나 FDA의 최종 허가 심사 판단에 참고자료로 활용된다. 이번 결과로 데라미오셀의 FDA 허가 절차는 다시 한 번 중대한 고비를 맞게 됐다.

큐픽스 바이오 해설

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FDA 자문위원회: 외부 전문가들이 신약의 유효성·안전성 근거를 검토해 허가 여부에 대한 의견을 제시하는 자문 기구
듀센근이영양증(DMD): 유전적 결함으로 근육이 점진적으로 약화되는 희귀 유전질환으로 심장 근육(심근)에도 영향을 미칠 수 있다
세포치료제: 살아있는 세포를 가공하거나 그대로 이용해 질병을 치료하는 생물학적 제제
심근병증: 심장 근육의 구조나 기능에 이상이 생겨 심장이 제대로 혈액을 펌프질하지 못하는 질환

FDA는 신약 허가 심사 과정에서 전문가로 구성된 자문위원회를 소집해 임상 데이터의 유효성과 안전성 근거가 충분한지 표결로 의견을 구하는 절차를 거친다. 이 표결 결과는 구속력이 없지만 FDA의 최종 결정에 참고 자료로 활용되는 경우가 많다. 특히 희귀질환 치료제는 환자 수가 적어 임상 데이터의 통계적 근거가 상대적으로 약할 수 있어, 자문위 단계에서 유효성 입증 여부를 둘러싼 논쟁이 자주 발생한다.

Why it matters자문위의 부정적 표결은 희귀질환 치료제의 허가 심사가 얼마나 엄격한 과학적 근거를 요구하는지를 보여주는 사례로 업계에서 주시된다.

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