맞춤형 CRISPR 치료제 확장 노리던 스타트업, 계획 돌연 철회

맞춤형 CRISPR 유전자 편집 치료제를 대규모로 확장하겠다고 밝혔던 한 스타트업이 관련 계획을 갑작스럽게 철회했다. FDA는 '베이비 KJ' 사례와 같은 개인 맞춤형 유전자 편집 치료에 유연성을 제공하겠다고 밝혔으나, 실제로는 소규모 스타트업이 충족하기 어려운 수준의 규제 기준을 설정한 것으로 나타났다. 이는 개인 맞춤형 CRISPR 치료제 개발을 표방한 기업들이 직면한 규제 장벽을 보여주는 사례로 평가된다. 기사에는 구체적인 기업명이나 임상 수치는 제시되지 않았다.

큐픽스 바이오 해설

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CRISPR 유전자 가위: DNA 특정 염기서열을 인식해 절단·교정하는 유전자 편집 기술
맞춤형 유전자 치료: 개별 환자의 변이에 맞춰 설계·제조되는 일회성 유전자 교정 치료 방식
IND(임상시험계획): 사람에게 임상시험용 약물을 투여하기 전 규제기관에 제출해 승인받아야 하는 신청 절차
초희귀질환(n-of-1): 환자 수가 극히 적어 표준화된 임상시험 설계가 어려운 질환 유형

초희귀 유전질환 환자는 전 세계적으로 사례가 극소수이기 때문에, 환자 한 명 또는 소수를 대상으로 하는 맞춤형 치료제 개발이 시도되고 있다. 이런 치료는 기존 대규모 임상시험 체계와 맞지 않아 규제기관은 별도의 신속·유연한 심사 경로를 모색해왔다. 다만 유연성을 표방하더라도 제조 품질관리, 안전성 데이터 요건 등 기본적인 규제 기준은 유지되는 경우가 많아, 자본과 인력이 제한된 스타트업이나 학술기관이 이를 충족하기는 쉽지 않다는 지적이 꾸준히 제기돼 왔다.

Why it matters맞춤형 유전자 편집 치료가 실제 환자에게 도달하려면 과학적 가능성뿐 아니라 규제 요건을 감당할 조직적 역량이 뒷받침돼야 한다는 점을 보여주는 사례로 논의된다.

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