드라벳증후군 치료제 '핀테플라', 내달 건강보험 급여 적용 전망

한국유씨비제약의 소아 드라벳증후군 치료제 '핀테플라'(성분 펜플루라민)가 허가평가협상 병행 시범사업 2호 약제 중 가장 먼저 급여권 진입을 앞두고 있다. 국민건강보험공단과의 협상은 마무리됐으며, 건강보험정책심의위원회에서 급여신청이 의결되면 보험 적용이 확정된다. 드라벳증후군은 극희귀질환으로 잦은 발작과 자폐 스펙트럼 등 합병증을 동반하며, 기존 항경련제로 조절되지 않는 환자는 돌연사 위험이 있다. 핀테플라는 세로토닌 수용체에 작용해 GABA 신호를 활성화시켜 억제 기능을 강화하는 기전으로 작용한다.

큐픽스 바이오 해설

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허가평가협상 병행 시범사업: 희귀·중증질환 치료제의 허가, 약가평가, 보험협상을 동시에 진행해 급여 적용까지 걸리는 기간을 줄이는 제도
극희귀질환: 환자 수가 매우 적어 치료제 개발과 임상 근거 확보가 어려운 질환군을 지칭하는 분류
건강보험정책심의위원회: 건강보험 급여 적용 여부와 약가 등 보험정책 전반을 심의·결정하는 보건복지부 소속 기구
GABA: 신경 흥분을 억제하는 역할을 하는 중추신경계의 대표적 신경전달물질

희귀질환 치료제는 환자 수가 적어 임상 데이터 축적과 경제성 평가가 까다롭고, 이로 인해 일반 신약보다 급여 등재까지 소요되는 절차가 복잡한 경우가 많다. 이를 보완하기 위해 허가와 약가평가, 공단 협상을 병행하는 시범사업이 도입돼 희귀질환 치료제의 보험 적용 속도를 높이는 방안으로 논의되고 있다. 급여 등재는 제약사와 공단 간 협상, 심의위원회 의결 등 복수 단계를 거쳐야 최종 확정된다.

Why it matters희귀질환 치료제의 급여화 속도는 환자의 치료 접근성과 직결되며, 관련 제도 운영 방식은 향후 다른 희귀의약품 등재 사례에도 참고 기준이 될 수 있다.

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